Actuamos de oficio por el uso compasivo de un fármaco a un niño con distrofia de Duchenne

RESUMEN DEL RESULTADO (CIERRE DE QUEJA DE OFICIO)

Se acuerda la dispensación del tratamiento para el paciente con distrofia de Duchenne.

12-03-2015 APERTURA DE LA QUEJA DE OFICIO

Deniegan uso compasivo de translarna para niño con distrofia de Duchenne en Huelva.

Hemos tenido conocimiento a través de una noticia aparecida en la prensa escrita, de que desde la Dirección Gerencia del hospital Juan Ramón Jiménez se ha denegado la solicitud realizada por los padres de un niño de once años de edad, para que pueda acceder a un medicamento (Translarna) como uso compasivo para el tratamiento de su enfermedad.

Afectado por Distrofia Muscular de Duchenne, su expectativa de vida se ve drásticamente reducida por las alteraciones asociadas a aquella, que conllevan pérdida progresiva de la función muscular.

El fármaco en cuestión se está investigando en pacientes que padecen esta enfermedad con una mutación sin sentido, de forma que hay dos centros hospitalarios de nuestro país que están participando en un ensayo clínico (fase 3).

A dicho ensayo ha podido acceder un hermano del mencionado, que padece la misma afección, aunque es tres años menor, pero los enfermos que no han podido ser incluidos en el mismo solamente pueden recibir el tratamiento por la vía del uso compasivo, y de hecho las fuentes consultadas anuncian que este mecanismo ya se viene utilizando para que reciban el fármaco otros siete niños en el territorio del Estado.

En el mismo sentido se viene procediendo en otros países de nuestro entorno europeo, a raíz de la autorización condicional concedida por la Agencia Europea del Medicamento.

Al parecer el seguimiento de ambos hermanos se viene llevando a cabo desde la unidad de neuropediatría del hospital Virgen del Rocío, cuyos especialistas ya habrían recomendado el tratamiento a este menor el pasado mes de noviembre.

No se reflejan las causas que aduce el hospital para justificar la negativa, pero por lo visto se invoca por los padres el agravio comparativo que se está produciendo en este caso.

En esta Institución nos consta un supuesto similar que se está tramitando precisamente ante el hospital Virgen del Rocío, por lo que al objeto de valorar la situación desde la perspectiva que ofrece la normativa aplicable para la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales, y la posibilidad de que se genere inequidad en el acceso a este fármaco, hemos decidido iniciar un expediente de queja de oficio, al amparo de la autorización que a estos efectos nos confiere el art. 10.1 de la Ley 9/83, de 1 de diciembre, reguladora del Defensor del Pueblo Andaluz, y solicitar el informe previsto en el art. 18.1 de la misma, a la Dirección Gerencia del hospital Juan Ramón Jiménez.

30-11-2015 CIERRE DE LA QUEJA DE OFICIO

Se acuerda la dispensación del tratamiento para el paciente con distrofia de Duchenne.